Terapia génica

Existen algunas enfermedades minoritarias que afectan a un porcentaje muy bajo de la población y que todavía no tienen cura. La terapia génica es la gran promesa para luchar contra muchas de estas enfermedades. Según Fátima Bosch "Cuando la terapia génica alcance todo su potencial, algunas enfermedades que hoy son muy graves no lo serán más que un resfriado".
 Este logroconsiste en la inserción de copias funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas, bien de tipo hereditario o adquirido.

Terapia génica somática: se realiza sobre las células somaticas de un individuo,
     -Terapia in vivo:Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo , el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.
      -Terapia ex vivo: Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables, constituyendo así un material transplantable.

Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.